Ung thư phổi (UTP) là loại ung thư phổ biến và là nguyên nhân gây tử
vong do ung thư thường gặp nhất. Theo thống kê của Tổ chức nghiên cứu ung
thư quốc tế IARC (GLOBOCAN 2012), ước tính có khoảng 1,8 triệu ca UTP
mới mắc, chiếm 12,9% trong tổng số tất cả các bệnh ung thư và chiếm gần
27% trong tổng số ca tử vong do ung thư nói chung [1],[2]. Ở nam giới, UTP là
ung thư có tỷ lệ mắc cao nhất (1,2 triệu ca mới mắc, chiếm 16,7% trong tổng số
ung thư mới mắc ở nam giới), đặc biệt ở đông Âu và đông Á. Ở nữ giới tỷ lệ
mắc thấp hơn và khác nhau ở từng vùng, cao nhất ở Bắc Mỹ và Bắc Âu.
UTP chia làm hai loại chính, ung thư phổi không tế bào nhỏ (UTPKTBN)
và ung thư phổi tế bào nhỏ (UTPTBN). Trong đó UTPKTBN chiếm 85%-90%.
Mặc dù có nhiều tiến bộ trong chẩn đoán, phần lớn bệnh nhân UTP đến
bệnh viện ở giai đoạn muộn, bệnh đã lan tràn di căn xa. Tỷ lệ sống thêm 5
năm ở giai đoạn muộn rất thấp (4%) [3]. Điều trị UTP giai đoạn muộn là điều
trị toàn thân do tính chất lan tràn của bệnh.
Trước đây, điều trị UTP giai đoạn muộn (giai đoạn IIIB-IV hay tái
phát, di căn) hoá trị toàn thân là phương pháp điều trị chủ yếu, giúp kéo dài
thời gian sống thêm và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân [4]. Tuy
nhiên, thời gian sống thêm vẫn không quá 12 tháng [5]. Hóa trị vấp phải vấn
đề về thiếu tính chọn lọc đặc hiệu trên từng cá thể, độc tính tuỷ xương cao,
hiệu lực hạn chế và kháng thuốc [5]. Trong những năm gần đây, những tiến
bộ trong điều trị dựa trên sinh học phân tử đã mở ra những triển vọng cải
thiện kết quả điều trị UTP giai đoạn muộn [6],[7]. Các thuốc điều trị nhắm
vào đích phân tử của tế bào cho hiệu quả cao nhờ tính chọn lọc trên từng cá
thể và hạn chế độc tính trên tuỷ xương so với thuốc gây độc tế bào.
Thụ thể của yếu tố phát triển biểu mô (EGFR) được biết đến là một đích
phân tử quan trọng trong điều trị UTPKTBN. Bộc bộ quá mức thụ thể này gặp
40-80% trong UTP. Đột biến gen EGFR được chứng minh có vai trò trong sinh
bệnh và dự báo đáp ứng điều trị với các thuốc ức chế thụ thể tyrosin kinase của
EGFR. Đây là một đích được sử dụng phổ biến nhất. Erlotinib (Tarceva) là
thuốc dùng đường uống ức chế tyrosin kinase receptor (TKI) của yếu tố phát
triển biểu mô (EGFR) đầu tiên trong nhóm được chứng minh đem lại lợi ích
sống còn cho bệnh nhân UTPKTBN [8],[9]. Các thử nghiệm lâm sàng với
erlotinib trên bệnh nhân UTPKTBN cho kết quả đầy triển vọng, ngay cả với
những đối tượng thất bại với hoá trị trước đó. Vai trò của erlotinib đã được
khẳng định giúp kéo dài thời gian sống thêm (ST) cho bệnh nhân UTPKTBN
không tính đến tình trạng đột biến, thất bại với hoá trị từ 4,7 tháng lên 6,7
tháng và kéo dài thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (STKTT) từ 8 tuần
lên 9,7 tuần so với không điều trị [10]. Trên bệnh nhân có đột biến EGFR,
thời gian STKTT có thể lên đến 7,5 tháng và STTB lên 10 tháng khi được
điều trị bước 2 với erlotinib [11]. Tỷ lệ BN phải dừng hay bỏ điều trị rất thấp
(1%-6%) [10],[11]. Nhờ hiệu quả và độ an toàn đã được chứng minh, cho tới
nay erlotinib đã được chỉ định điều trị UTPKTBN giai đoạn muộn có đột biến
EGFR nhạy cảm thuốc tại nhiều nước trên thế giới [8].
Ở Việt Nam, erlotinib (Tarceva) đã được bắt đầu sử dụng từ năm 2009
trong điều trị UTPKTBN giai đoạn muộn sau khi thất bại với hoá chất và năm
2011 sử dụng cho điều trị bước 1. Tuy nhiên, nhiều BN có đột biến EGFR
nhưng không được điều trị ngay từ đầu vì lý do kinh tế, thiếu xét nghiệm,
chính sách BHYT. chỉ điều trị ở bước tiếp sau. Hiện nay, chưa có nghiên
cứu đánh giá hiệu quả của thuốc trên đối tượng này. Vì vậy, chúng tôi tiến
hành nghiên cứu đề tài: “Đánh giá hiệu quả thuốc erlotinib trong điều trị
ung thư phổi biểu mô tuyến giai đoạn muộn”, nhằm hai mục tiêu:
1. Đánh giá kết quả điều trị của thuốc erlotinib (Tarceva) trong ung
thư phổi biểu mô tuyến giai đoạn muộn đã thất bại với hoá trị.
2. Đánh giá một số tác dụng phụ của thuốc.
